前沿 | 靶向单个分子的dna酶让基因“沉默”-ag九游会官网
2023-05-11 09:05:14
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美国加州大学欧文分校(uci)研究人员开发出一种dna酶，可区分一个细胞内的两条rna链，并切割与疾病相关的链，同时保持健康链的完整性。这项突破性的“基因沉默”技术可能会彻底改变用于治疗癌症、传染病和神经疾病的dna酶的发展。相关研究论文刊登于最新一期《自然·通讯》杂志。
dna酶是切割其他分子的核酸酶。利用酶让“基因沉默”技术已经存在20多年，美国食品药品监督管理局批准了一些药物，但没有一种药物能够区分rna链中的单点突变，而uci团队研制出的dz 46酶可识别和切割特定的基因突变。
dz 46酶外表看起来像希腊字母ω，通过加速化学反应起到催化剂的作用，其左右两侧的“臂”与rna的靶区结合，组成的环与镁结合，并在一个非常特定的位置折叠和切割rna，但其发挥作用非常依赖镁。为此，研究团队使用化学方法重新设计了这种dna酶，降低了其对镁的依赖性。得到的dz 46酶专门靶向kras基因内的等位基因特异性rna突变，kras基因是细胞生长和分裂的主要调节因子，出现于25%的人类癌症中。
研究人员表示，他们的研究结果表明，化学进化可以为开发多种疾病的新疗法铺平道路。他们计划进一步调整dz 46酶，然后开展临床前试验。（来源：科技日报）